리보핵산(RNA) 치료제가 뇌와 지방·근육 등 간 외 조직으로 적용 범위를 넓히고 있다. 기존에는 약물 전달이 어려웠던 조직까지 개발 영역이 확대되면서 RNA 치료제 시장 규모도 커질 것이라는 분석이 나온다.
10일 업계에 따르면 올릭스는 중국 상하이에서 열리는 RNA 치료제 콘퍼런스 ‘RNA World 2026’에서 간 및 간 외 질환 대상 RNA 간섭(RNAi) 플랫폼 기반 전임상·임상 성과를 발표한다. RNAi는 질병을 일으키는 특정 유전자의 발현을 억제하는 기술로, 소간섭 RNA(siRNA) 등을 이용해 단백질 생성에 관여하는 메신저리보핵산(mRNA)을 분해해 질병을 치료한다. 올릭스는 최근 전임상에서 siRNA가 뇌의 깊은 부위에서 유전자 발현을 억제하는 것을 확인한 데 이어 비만 치료제 ‘OLX501A’의 내장지방 감소 효과도 확인했다.
글로벌 RNA 치료제 기업들도 잇따라 간 외 조직으로 약물의 전달 영역을 넓히고 있다. 글로벌 제약사 노바티스는 올해 RNA 치료제 기업 애비디티 바이오사이언스를 120억 달러에 인수했다. 애비디티는 항체·올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)를 이용해 RNA를 골격근에 전달하는 치료제를 개발 중이다. 현재 신경근육질환 치료제 ‘델조타’의 미국 식품의약국(FDA) 승인 절차를 밟고 있다. 중추신경계(CNS) 분야에서는 앨나일램의 ‘미벨시란’이 뇌아밀로이드혈관병증(CAA)을 대상으로 임상 2상을 진행 중이다.
RNA 기반 비만 치료제 개발을 둘러싼 경쟁도 활발하다. 애로우헤드는 지방조직을 겨냥한 ‘ARO-ALK7’의 임상 1·2a상을 진행 중이다. 중국 시란바이오도 비만 치료제 ‘SA030’의 임상 1상에 진입했다. 글로벌 제약사 글락소스미스클라인(GSK)은 올해 최대 10억 달러 규모로, 중국과 홍콩 등 중화권을 제외한 SA030의 글로벌 개발·상업화 권리를 도입한 바 있다.
시장조사기관 투워즈 헬스케어에 따르면 글로벌 RNAi 치료제 시장은 2024년 약 15억 달러에서 2034년 약 51억 달러로 성장할 전망이다.