REDWOOD CITY, Calif. – 임상 단계 유전자 치료 회사인 Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM)가 LUNA 2상 임상시험 결과와 장기 OPTIC 연구 데이터를 발표했습니다. 이 결과는 회사의 실험적 유전자 치료제인 Ixo-vec가 습성 연령 관련 황반변성(습성 AMD) 치료에 지속적인 옵션을 제공할 수 있음을 시사합니다. Ixo-vec는 일회성 유리체내 주사로 설계되어 환자들의 치료 빈도를 잠재적으로 줄일 수 있습니다.
LUNA 임상시험에서는 60명의 환자를 대상으로 Ixo-vec의 두 가지 용량을 평가했으며, 두 용량 모두 52주 동안 시각 및 해부학적 지표를 유지하면서 치료 부담을 크게 감소시켰습니다. 6E10 용량은 평균 연간화된 항-VEGF 주사 횟수를 88% 감소시켰으며, 54%의 환자가 주사 없이 지냈습니다. 2E11 용량은 92% 감소를 보였고, 69%의 환자가 주사 없이 지냈습니다.
OPTIC 연구에서는 21명의 환자를 대상으로 한 장기 추적 관찰 결과, 2E11 용량이 치료 후 최대 5년까지 안정적인 치료 수준의 aflibercept를 제공했으며, 4년 동안 연간화된 항-VEGF 주사 횟수가 86% 감소했습니다. 거의 절반의 환자가 4년 동안 주사 없이 지냈습니다.
LUNA 임상시험에서 국소 스테로이드 예방요법을 받은 환자들은 52주차나 이후 방문 시 유의미한 염증이 보고되지 않았으며, OPTIC 환자 모두 1년차부터 4년차까지 염증이 없었습니다.
Adverum은 스테로이드 점안액과 함께 6E10 용량을 두 개의 3상 등록 연구로 진행할 계획이며, 첫 번째 ARTEMIS 연구는 2025년 상반기에 시작될 예정입니다. 이 연구는 치료 경험이 없는 환자와 치료 경험이 있는 환자를 포함한 광범위한 환자군에서 Ixo-vec와 aflibercept를 비교할 것입니다.
회사는 LUNA 설문조사에서 Ixo-vec에 대한 강한 환자 선호도를 보고했으며, 대다수가 이전 치료법보다 유전자 치료를 선호하고 다른 사람들에게 추천할 의향이 있다고 밝혔습니다. Adverum의 2024년 9월 30일 기준 현금 보유액은 $153.2 million으로, ARTEMIS 임상시험 완료를 제외하고 2025년 하반기까지 운영 자금을 충당할 것으로 예상됩니다.
이 정보는 Adverum Biotechnologies의 보도자료를 바탕으로 합니다. 습성 AMD는 노인층에서 실명의 주요 원인이며, 현재 치료법은 빈번한 주사를 필요로 합니다. Ixo-vec는 이러한 부담을 줄이고 환자의 결과를 개선하는 것을 목표로 합니다.
다른 최근 소식으로, Adverum Biotechnologies는 연령 관련 황반변성(AMD) 치료를 위한 유전자 치료제인 ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec)의 장기 임상 데이터를 발표했습니다. 회사는 LUNA 2상 연구의 52주 결과와 OPTIC 임상시험의 4년 데이터를 보고했습니다. Ixo-vec는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Fast Track 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 PRIME 지정을, 영국 의약품 및 건강관리제품 규제청(MHRA)으로부터 Innovation Passport를 받았습니다.
Adverum은 또한 Jason L. Mitchell을 새로운 최고상업책임자(CCO)로 임명했으며, 이는 Ixo-vec의 출시와 상용화를 강화할 것으로 예상됩니다. 회사의 2024년 2분기 재무 결과는 강세를 보였으며, 주당 순이익(EPS)은 ($0.89)로 회사와 시장 전망치를 모두 상회했습니다.
H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities, Truist Securities 등 여러 애널리스트 회사들이 Adverum에 대한 전망을 제시했습니다. H.C. Wainwright는 매수 등급과 $30.00의 목표가를 유지했고, RBC Capital Markets는 목표가를 이전의 $12.00에서 $10.00로 조정했습니다. Oppenheimer는 $28.00의 목표가로 아웃퍼폼 등급을 유지했으며, Mizuho Securities는 목표가를 $20.00로 낮췄고, Truist Securities는 목표가를 $60.00에서 $40.00로 수정했습니다. 이는 Adverum Biotechnologies의 최근 발전 사항들입니다.
InvestingPro Insights
Adverum Biotechnologies의 Ixo-vec 유전자 치료에 대한 최근 유망한 결과 발표는 InvestingPro의 여러 주요 재무 지표 및 인사이트와 일치합니다.
InvestingPro 데이터에 따르면, Adverum의 시가총액은 $142.7 million으로, 이는 회사가 임상 프로그램을 진행함에 따른 현재 가치를 반영합니다. 이 비교적 작은 시가총액은 Ixo-vec가 향후 3상 임상시험에서 계속 긍정적인 결과를 보인다면 성장 잠재력이 있음을 시사합니다.
InvestingPro Tip은 Adverum이 “대차대조표상 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있다”고 지적하며, 이는 임상 단계 바이오테크 회사에게 중요합니다. 이 강한 현금 포지션은 회사가 보고한 2024년 9월 30일 기준 $153.2 million의 현금과 일치하며, 2025년 하반기까지의 운영 자금을 제공합니다. 그러나 다른 InvestingPro Tip은 회사가 “빠르게 현금을 소진하고 있다”고 지적하는데, 이는 후기 임상 개발 단계에 있는 바이오테크 기업에게 전형적인 현상입니다.
습성 AMD 치료에서 잠재적 게임 체인저로서 Ixo-vec에 대한 회사의 집중은 특히 중요합니다. InvestingPro 데이터에 따르면 지난 12개월 동안 -72.22%의 상당한 매출 감소가 있었기 때문입니다. 이는 Adverum의 미래 재무 건전성을 위해 Ixo-vec의 성공적인 임상 결과와 잠재적 상용화의 중요성을 강조합니다.
InvestingPro는 Adverum Biotechnologies에 대한 11개의 추가 팁을 제공하여 투자자들에게 회사의 재무 상황과 시장 위치에 대한 더 포괄적인 분석을 제공한다는 점을 주목할 만합니다.
